Турция объявила о начале производства активного ингредиента одного из основных препаратов для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) а также о запуске выпуска самого лекарства внутри страны.
Этот шаг призван снизить зависимость от дорогостоящих импортных терапий при редком генетическом заболевании.
В рамках протокола о сотрудничестве, подписанного на 11-м Всемирном конгрессе турецкой медицины в Анкаре, страна приступит к синтезу и производству Нусинерсена — одного из ключевых препаратов против СМА. Проект реализуется в партнёрстве турецкой фармацевтической компании и Институтов здравоохранения Турции (TÜSEB).
По данным официальных лиц, клинические исследования локально разработанного препарата и его сырья уже начались. Глава TÜSEB Умит Керван подчеркнул, что старт клинических испытаний означает возможность применения нового лечения после подтверждения его эффективности, добавив, что препарат полностью разработан отечественной компанией.
Сотрудничество также предусматривает исследования по производству активных веществ для других редких и генетических заболеваний.
СМА — тяжёлое нейромышечное заболевание, вызывающее необратимую гибель моторных нейронов и прогрессирующую мышечную слабость.
Хотя точных данных о распространённости СМА в Турции нет, специалисты оценивают ежегодное число новых случаев в 130–180. В стране наблюдаются около 3 000 пациентов. С 2021 года действует национальная программа дородового скрининга — потенциальным носителям предлагают генетическое консультирование.
На фоне высоких затрат на лечение семьи детей с СМА всё чаще вынуждены обращаться к общественным кампаниям по сбору средств. В крупных городах обычным явлением стали уличные точки для пожертвований, с помощью которых родители пытаются оплатить дорогостоящие зарубежные генные терапии.